Slovenská legislatíva presne nedefinuje pojem inovatívny liek. Pojem inovatívne lieky sa používa na označenie liekov, ktorých použitie odobrila Európska lieková agentúra /EMA/ a predtým neboli pre pacientov mimo klinických skúšaní bežne dostupné. V proti-nádorovej liečbe sa však takto zvyknú označovať lieky schválené EMA po roku 2011, pretože práve v tomto roku prestali vo zvýšenej miere nové lieky vstupovať na slovenský trh. Mnohé z nich, napriek tomu, že v zahraničí sú bežne používané, pre slovenských pacientov predstavujú nedostupnú inováciu, prípadne dostupnú len na základe výnimočného schválenia zdravotnej poisťovne.
V roku 2011 bola do zákona uvedená požiadavka na splnenie kritéria QALY pre vstup do kategorizácie, čo sa ukázalo byť významnou prekážkou pre zaradenie mnohých antineoplastík. Tým, že sa lieky od roku 2011 kontinuálne nedostávajú do systému, priepasť medzi Slovenskou republikou a ostatnými krajinami EÚ sa stále zväčšuje.
Dva základné typy inovatívnej liečby:
- Cielená liečba – zameriava sa na konkrétny znak typický pre nádorovú bunku, či už na bunkovej membráne, alebo na špecifickú mutáciu vo vnútri bunky, ktorá vedie k jej abnormálnemu deleniu. Takýto cielený prístup zvyšuje efektivitu liečby a zároveň znižuje nežiaduce účinky na ostatné zdravé bunky organizmu.
- Imunoterapia – aktivuje vlastný imunitný systém pacienta, ktorý bojuje proti nádorovým bunkám. Odlišuje sa od ostatných typov liečby tým, že nenapáda priamo nádorové bunky, ale „učí“ bunky imunitného systému ako rakovinové bunky správne rozoznať, aby následne mohli byť zdeštruované.